Bedrohliche Blutfette bald keine Gefahr mehr
Gentechnisch hergestellter Wirkstoff "CTX310" soll lebenslang Herzerkrankungen vorbeugen
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Blutbestandteile: Gentechnik sorgt für ungehinderten Blutfluss (Bild: Olena, pixabay.com) |
Melbourne/Zug (pte002/12.11.2025/06:05)
Mit einem gentechnischen Eingriff haben Forscher vom Victorian Heart Hospital der Monash University drei Menschen mit einem zu hohen Cholesterin- und Triglyceridspiegel geheilt. Diese Patienten konnten nicht mit klassischen Medikamenten behandelt werden. In der bisherigen Nachbeobachtungszeit von 60 Tagen blieb der Spiegel nach der neuen Behandlung niedrig.
Wirkstoff aus der Schweiz
Die Experten setzen den vom Biotechnik-Unternehmen CRISPR Therapeutics gentechnisch hergestellten Wirkstoff "CTX310" ein, der als einmalige Infusion verabreicht wird. Er nutzt winzige Fettpartikel, um sogenannte CRISPR-Editierungswerkzeuge in die Leber zu transportieren, die dort das Gen Angiopoietin-like protein 3 (ANGPTL3) ausschalten.
CRISPR ist besser bekannt als "Genschere". Die Ausschaltung des besagten Gens reduziert das LDL-Cholesterin, bekannt als "schlechtes" Cholesterin, und die Triglyceride. Das sind zwei Blutfette, die in engem Zusammenhang mit einem höheren Risiko für Herzerkrankungen stehen, weil sie Adern verengen, sodass das Blut nicht mehr normal zirkulieren kann.
Vorteil durch Genmutation
Die Wissenschaftler haben sich die Tatsache zunutze gemacht, dass Menschen, die mit natürlichen genetischen Mutationen geboren werden, die ANGPTL3 ausschalten, lebenslang niedrige Cholesterin- und Triglyceridwerte haben. Diese sind gegen atherosklerotische Herz-Kreislauf-Leiden gefeit. Den Zustand haben die Mediziner mit CTX310 herbeigeführt. Binnen 14 Tagen beobachteten die Forscher eine starke Absenkung bei beiden Blutfette. Letztlich reduzierten sie sich um 60 Prozent.
CTX310 ist die erste Therapie, die gleichzeitig eine starke Senkung sowohl des LDL-Cholesterins als auch der Triglyceride erreicht und erstmals Hilfe für Menschen mit gemischten Fettstoffwechselstörungen verspricht. "Die Möglichkeit einer einmaligen Behandlung mit langanhaltender Wirkung könnte ein wichtiger Schritt in der Prävention von Herzerkrankungen sein", sagt Stephen Nicholls, Kardiologie und Direktor des Hospitals.
Die neue Methode vereinfache die Behandlung, senke die laufenden Kosten, entlaste das Gesundheitssystem und verbessere gleichzeitig die Lebensqualität der Betroffenen. Weltweit könnten, wenn der Wirkstoff zugelassen wird, Millionen Menschen davon profitieren. Der Wirkstoff wird nun in die nächste Forschungsphase übergehen, die Ende 2025 oder Anfang 2026 beginnen und sich auf größere und vielfältigere Patientengruppen konzentrieren soll.
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