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AOP Orphan Pharmaceuticals Aktiengesellschaft
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E-Mail: nina.roth@aoporphan.com
pts20201209015 Forschung/Entwicklung, Medizin/Wellness

ASH Annual Meeting 2020: AOP Orphan stellt 5-Jahres-Ergebnisse zu BESREMi® bei Polycythaemia Vera vor


Wien (pts015/09.12.2020/09:55) - Ropeginterferon alfa-2b zeigt in einer randomisierten kontrollierten Langzeitstudie klare Vorteile bezüglich Wirksamkeit und Verträglichkeit im Vergleich zu verfügbaren Standardtherapien (meistens Hydroxyurea).

* 81,8 % der mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen erreichten Phlebotomie-Freiheit bei einem Hämatokrit < 45 %. In der Kontrollgruppe war dies nur in 63,2 % der Patient*innen der Fall (p=0,01).

* In mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen sank die JAK2-mutierte Allellast von 37,3 % (Baseline) auf 7,3 %, was auf eine krankheitsmodifizierende Wirkung hindeutet. Im Gegensatz dazu stieg dieser Wert in der Kontrollgruppe von 38,1 % auf 42,6 % an (p<0,0001).

* Die Krankheitsprogression sank in mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen auf 0,2 % pro Patient*in und Jahr (ein Fall von Myelofibrose), verglichen mit 1,0 % pro Patient*in und Jahr in der Kontrollgruppe (zwei Fälle eines Übergangs in akute Leukämie und zwei Fälle von Myelofibrose).

* Sicherheit und Verträglichkeit von Ropeginterferon alfa-2b waren generell gut, mit ohne neue Sicherheitsbedenken auch im fünften Behandlungsjahr. Schwere thromboembolische Ereignisse waren während der gesamten fünfjährigen Studiendauer selten: Vier Ereignisse in mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen versus fünf in der Kontrollgruppe.

* BESREMi® ist das erste Interferon, das für eine der myeloproliferativen Neoplasien die Marktzulassung erhalten hat. Europaweit ist es als Erstlinien-Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patient*innen mit einer Polycythaemia Vera (PV) ohne symptomatische Splenomegalie zugelassen. AOP Orphan arbeitet an der Entwicklung von Ropeginterferon alfa-2b für die Therapie von weiteren myeloproliferativen Neoplasien, darunter ET, MF und CML.

AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan) veröffentlicht die neuesten Follow-Up-Ergebnisse zu Ropeginterferon alfa-2b in Patient*innen mit Polycythaemia Vera (PV) aus ihrer Studie CONTINUATION-PV, die von Univ. Prof. Dr. Heinz Gisslinger, Medizinische Universität Wien, am ASH Annual Meeting 2020 präsentiert wurden.

CONTINUATION-PV ist eine open-label, multizentrische Phase IIIb-Studie, in der die Langzeit-Wirksamkeit und -Verträglichkeit von Ropeginterferon alfa-2b im Vergleich zu Hydroxyurea (HU) bzw. zur besten verfügbaren Therapie (BAT) in Patient*innen mit PV, die davor an der Studie PROUD-PV teilgenommen haben, untersucht werden.

BESREMi® in 31 europäischen Ländern zugelassen

Ropeginterferon alfa-2b ist ein neuartiges, langwirksames, mono-pegyliertes Prolin-Interferon (ATC L03AB15). Anfangs wird es einmal alle zwei Wochen oder nach Stabilisierung der hämatologischen Parameter einmal monatlich verabreicht. Die Europäische Kommission hat auf Basis der Daten aus klinischen Studien von AOP Orphan die Marktzulassung für BESREMi® (Ropeginterferon alfa-2b) als Erstlinien-Monotherapie für Erwachsene mit Polycythaemia Vera (PV) ohne symptomatische Splenomegalie erteilt. BESREMi® ist aktuell in 31 europäischen Ländern sowie in der Schweiz und Liechtenstein zugelassen

Professor Jean-Jacques Kiladjian vom Saint-Louis Hospital & Université de Paris, Frankreich, hält fest: "Ropeginterferon alfa-2b stellt eine wertvolle und sichere neue Erstlinien-Therapie für PV-Patient*innen dar. Die dramatische Änderung im molekularen JAK2-Status deutet darauf hin, dass Ropeginterferon alfa-2b eine krankheitsmodifizierende Kapazität hat. Dies lässt uns auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression hoffen, die wiederum ein verbessertes progressionsfreies Überleben und einen langfristigen Patient*innen-Nutzen in Aussicht stellen."

Fünf-Jahres Update bestätigt positive Therapieergebnisse

Im aktuellen Fünf-Jahres-Studien-Update wurden die bereits berichteten, positiven Ergebnisse bestätigt: Zum Zeitpunkt der Datenanalyse nahmen noch 70 Patient*innen im Ropeginterferon-alfa-2b-Arm und 57 im Kontrollarm an der Studie teil. Abbruchraten waren in den beiden Studienarmen vergleichbar (Ropeginterferon alfa-2b: 26,3 %; Kontrolle: 25,0 %, während der gesamten CONTINUATION-PV-Studie).

Mit Ropeginterferon alfa-2b wurden höhere und anhaltende hämatologische Verbesserungen erzielt: Der wichtigste Patient*innen-relevante Parameter "Phlebotomie-Freiheit bei einem Hämatokrit < 45 %" wurde bei 81.8 % der mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen erreicht, aber nur bei 63,2 % der Patient*innen in der Kontrollgruppe (p=0,01).

Noch bemerkenswerter war das Ergebnis hinsichtlich der JAK2-mutierte Allellast, wobei JAK2 als das ursächlich relevante Onkogen für PV gilt: In den mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen sank die Mutationslast von 37,3 % (Baseline) auf 7,3 %, während sie in der Kontrollgruppe von 38,1 % auf 42,6 % anstieg (p<0,0001).

Parallel zur beobachteten Krankheitsmodifikation (Reduktion der JAK2-mutierten Allellast) sank die natürliche Krankheitsprogression in mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen auf 0,2 % pro Patient*in und Jahr (ein Fall von Myelofibrose), verglichen mit 1,0 % pro Patient*in und Jahr in der Kontrollgruppe (zwei Fälle eines Übergangs in akute Leukämie und zwei Fälle von Myelofibrose).

Sicherheit und Verträglichkeit von Ropeginterferon alfa-2b waren generell gut, ohne neue Sicherheitsbedenken auch im fünften Behandlungsjahr. Schwere thromboembolische Ereignisse waren selten: nur vier Ereignisse (Ropeginterferon alfa-2b behandelte Patient*innen) versus fünf (Kontrollgruppe) während der gesamten fünfjährigen Studiendauer. Eine gezielte Auswertung der Hauttoxizität ergab, dass Hauttumore (in 3,2 % der Patient*innen) und Hautgeschwüre (in 5,5 % der Patient*innen) ausschließlich in der Kontrollgruppe berichtet wurden.

Über BESREMi®
BESREMi® ist ein neuartiges, lang-wirksames, mono-pegyliertes Prolin-Interferon (ATC L03AB15). Dank seiner pharmakokinetischen Eigenschaften ist BESREMi® verträglicher gegenüber bisherigen Präparaten. BESREMi® ist für die subkutane Selbstapplikation mittels Pen konzipiert, einmal alle zwei Wochen oder, nach Stabilisierung der hämatologischen Parameter, einmal monatlich. Mit diesem Behandlungsschema wird eine generelle Verbesserung von Sicherheit, Verträglichkeit und Therapietreue im Vergleich zu herkömmlichen pegylierten Interferonen erwartet.

Die EMA Summary of Product Characteristics ist verfügbar unter: BESREMi®
Link (EN): https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf
Link (DE): https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_de.pdf

Ropeginterferon alfa-2b wurde von PharmaEssentia, einem langjährigen Partner der AOP Orphan Pharmaceuticals AG, entdeckt. 2009 hat AOP Orphan Pharmaceuticals AG die exklusiven Rechte zur klinischen Entwicklung und kommerziellen Verwertung von Ropeginterferon alfa-2b für PV und andere myeloproliferative Neoplasien für Märkte in Europa, der Gemeinschaft unabhängiger Staaten (GUS) und dem Nahen Osten einlizensiert.

Über Polycythaemia Vera
Polycythaemia Vera (PV) ist eine seltene Neoplasie der blutbildenden Stammzellen im Knochenmark, die zu einer chronischen Zunahme der roten Blutzellen, der weißen Blutzellen sowie der Blutplättchen führt. Dieser veränderte Zustand erhöht die Risiken für Kreislaufstörungen wie Thrombosen und Embolien und führt zur Beeinträchtigung der Lebensqualität. Langfristig kann sich die Krankheit zu einer Myelofibrose weiterentwickeln oder in eine Leukämie übergehen. Der molekulare Entstehungsmechanismus der PV wird nach wie vor intensiv beforscht, bisherige Ergebnisse implizieren jedoch, dass in blutbildende Stammzellen im Knochenmark bestimmte erworbene Mutationen eine Rolle spielen. Die wichtigste davon, die den bösartigen Klon definiert, ist eine mutierte Form des JAK2.

Wichtige Therapieziele bei PV sind die Einstellung gesundheitskompatibler Blutbilder (Hämatokrit < 45 %), eine Verbesserung der Lebensqualität und Verlangsamung bzw. Aufschub der Krankheitsprogression.

AOP Orphan Pharmaceuticals AG ist ein internationales Pharmaunternehmen mit Sitz in Wien und Fokus auf seltene und komplexe Erkrankungen. Das Unternehmen hat sich in den letzten 25 Jahren vom Headquarter in Wien aus zu einem etablierten Anbieter ganzheitlicher Therapielösungen entwickelt. Die wesentlichen Grundlagen dieser Entwicklung sind einerseits die kontinuierlich hohen Investitionen in Forschung und Entwicklung und andererseits eine sehr konsequente und pragmatische Orientierung an den Bedürfnissen aller Stakeholder - allen voran, die betroffenen Patient*innen und Patienten, deren Angehörige aber auch die sie betreuenden Ärztinnen und Ärzte sowie die Pflegekräfte. Im dritten Quartal 2020 hat AOP Orphan nun mit Amomed und SciPharm zwei europäische Healthcare Unternehmen übernommen und setzt damit den konsequenten Wachstumskurs zu einer paneuropäischen Healthcare Gruppe mit Fokus auf seltene und komplexe Erkrankungen fort.

Kontakt:
AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Wilhelminenstrasse 91/IIf, 1160 Vienna, Austria

Dr. Christoph Klade, Chief Scientific Officer
E-Mail: christoph.klade@aoporphan.com

Ms. Nina Roth, MAS, Corporate Communications Manager
E-Mail: nina.roth@aoporphan.com

(Ende)
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