Behandlung von Polycythaemia Vera: Neue Auswertung der AOP-Orphan-Daten

Dr. Christoph Klade, Chief Scientific Officer (Foto: VERDINO)

Wien (pts024/01.07.2021/11:55) AOP Orphan Pharmaceuticals präsentierte Mitte Juni die neueste Daten-Auswertung der CONTINUATION-PV-Studie zu BESREMi® (Ropeginterferon alfa-2b) beim renommierten Jahreskongress der European Hematology Association (EHA) 202. Das Arzneimittel wird bei Polycythaemia vera (PV) eingesetzt. Die Langzeitanalyse unter randomisierten kontrollierten Bedingungen zeigt, dass PV-Patient*innen, die Ropeginterferon alfa-2b erhielten, Vorteile gegenüber jenen Patient*innen, die die Kontrollbehandlung erhielten (meist Hydroxycarbamid), erzielten.

* Die Mehrheit der mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen erreichte ein tiefes molekulares Ansprechen (JAK2-mutierte Allellast unter 10 %): Die Allellast sank von median 37,3 % zu Studienbeginn auf 7,3 %, in der Kontrollgruppe hingegen stieg sie von 38,1 % auf 42,6 % (p<0,0001).

* Das Erreichen eines tiefen molekularen Ansprechens korrelierte statistisch signifikant mit einem niedrigeren Alter und einer geringeren Allellast zu Behandlungsbeginn.

* Patient*innen, bei denen ein tieferes molekulares Ansprechen erreicht wurde, hatten den Vorteil von statistisch signifikantem höherem und länger anhaltendem klinischem Ansprechen (vollständiges hämatologisches Ansprechen).

* BESREMi® ist das erste Interferon, das eine Marktzulassung für myeloproliferative Neoplasmen erhalten hat. Es ist in ganz Europa sowie Israel zur Erstlinien-Monotherapie bei Erwachsenen zur Behandlung von Polycythaemia vera (PV) ohne symptomatische Splenomegalie zugelassen. AOP Orphan setzt die Entwicklung von Ropeginterferon alfa-2b im Bereich der myeloproliferativen Neoplasmen fort, einschließlich ET, MF und CML.

AOP Orphan Pharmaceuticals (AOP Orphan) präsentierte Mitte Juni die neuesten Daten seiner CONTINUATION-PV-Studie zu Ropeginterferon alfa-2b bei Patienten mit Polycythaemia vera (PV) gemeinsam mit Professor Jean-Jacques Kiladjian, MD, PhD, Professor für Pharmakologie, Universität Paris Diderot, Leiter des klinischen Forschungszentrums des Saint Louis Hospital in Paris, beim EHA 2021.

CONTINUATION-PV ist eine multizentrische Open-Label-, Phase IIIb-Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Ropeginterferon alfa-2b im Vergleich zu Hydroxycarbamid (HU) oder der besten verfügbaren Behandlung (BAT) bei Patient*innen mit PV, die zuvor an der PROUD-PV-Studie teilgenommen hatten.

Ropeginterferon alfa-2b ist ein langwirkendes, mono-pegyliertes Prolin-Interferon (ATC L03AB15). Anfangs wird es einmal alle 2 Wochen verabreicht, nach der Stabilisierung hämatologischer Parameter monatlich. Anhand der von AOP Orphan durchgeführten klinischen Studien hat die Europäische Kommission (EK) BESREMi® (Ropeginterferon alfa-2b) zur Erstlinien-Monotherapie bei Erwachsenen zur Behandlung von Polycythaemia vera (PV) ohne symptomatische Splenomegalie die Marktzulassung erteilt. BESREMi® hat nun die Zulassung zur Verwendung in den 30 europäischen Ländern, in denen die EMA (European Medicines Agency) zuständig ist, darüber hinaus auch in der Schweiz, Liechtenstein dem Vereinigten Königreich sowie Israel, erhalten.

Diese neueste Analyse konzentriert sich auf das krankheitsmodifizierende Potenzial von Ropeginterferon alfa-2b: Die Mehrheit der mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen erreichte ein tiefes molekulares Ansprechen (JAK2-mutierte Allellast unter 10 %). Man geht davon aus, dass die JAK2-Mutation für PV verantwortlich ist und diese vorantreibt. Bei den für bis zu fünf Jahre mit Ropeginterferon alfa-2b behandelten Patient*innen sank die JAK2-mutierte Allellast von Median 37,3 % zu Studienbeginn auf 7,3 %, in der Kontrollgruppe hingegen stieg sie im gleichen Zeitraum von 38,1 % auf 42,6 % (p<0,0001).

Patient*innen, bei denen ein tieferes molekulares Ansprechen erreicht wurde hatten den Vorteil von statistisch signifikantem höherem und länger anhaltendem klinischem Ansprechen (vollständiges hämatologisches Ansprechen).

Das Erreichen eines tiefen molekularen Ansprechens korrelierte statistisch signifikant mit einem niedrigeren Alter und einer geringeren Allellast zu Behandlungsbeginn. Dies unterstreicht den Wert einer frühen Gabe von Ropeginterferon alfa-2b.

"Ropeginterferon alfa-2b stellt eine wertvolle Erstlinientherapie für Patienten mit PV dar. Das krankheitsmodifizierende Potenzial der Behandlung mit Ropeginterferon alfa-2b wird durch das eindrucksvolle molekulare Ansprechen von JAK2 nahegelegt, und wir hoffen, dies kann zur Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung und somit zu einer Verbesserung des progressionsfreien Überlebens und des langfristigen Nutzens für die Patienten führen", erklärte Professor Jean-Jacques Kiladjian.

Über BESREMi®
BESREMi® ist ein langwirkendes, mono-pegyliertes Prolin-Interferon (ATC L03AB15). Mit seinen einzigartigen pharmakokinetischen Eigenschaften bietet es eine neue Dimension der Verträglichkeit. BESREMi® wurde so konzipiert, dass es praktisch und bequem mit einem Pen selbst subkutan einmal alle zwei Wochen oder, nach der Stabilisierung hämatologischer Parameter, monatlich verabreicht werden kann. Von diesem Behandlungsschema wird erwartet, dass es, verglichen mit herkömmlichen pegylierten Interferonen, insgesamt zu verbesserter Sicherheit, Verträglichkeit und Adhärenz führt.

Die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels der EMA finden Sie unter: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

Ropeginterferon alfa-2b wurde von PharmaEssentia, einem langjährigen Kooperationspartner von AOP Orphan, entdeckt. AOP Orphan hat die Exklusivrechte zur klinischen Entwicklung und Vermarktung von Ropeginterferon alfa-2b bei PV und anderen MPN und CML für die Märkte in Europa, der Gemeinschaft Unabhängiger Staaten (GUS) und dem Nahen Osten im Jahr 2009 ein lizenziert.

Über Polycythaemia vera
Bei Polycythaemia vera (PV) handelt es sich um eine seltene Krebserkrankung in den blutbildenden Stammzellen im Knochenmark, die zu einem chronischen Anstieg roter und weißer Blutzellen sowie Blutplättchen führt. Diese Erkrankung erhöht das Risiko von Durchblutungsstörungen, wie Thrombosen und Embolien. Die Symptome bewirken eine Verschlechterung der Lebensqualität. Durch diese Erkrankung kann sich unter Umständen letzten Endes eine Myelofibrose oder Leukämie entwickeln. Auch wenn der der PV zugrunde liegende molekulare Mechanismus noch immer intensiv erforscht wird, deuten aktuelle Ergebnisse auf eine Reihe erworbener Mutationen in blutbildenden Stammzellen im Knochenmark hin. Die wichtigste ist eine Mutationsform des JAK2-Gens, aus der der maligne Klon besteht. Wichtige Ziele der Behandlung bei PV sind das Erreichen eines gesunden Blutbildes (Hämatokritwert unter 45 %), die Verbesserung der Lebensqualität und die Verlangsamung oder das verzögerte Fortschreiten der Erkrankung.

AOP Orphan Pharmaceuticals AG ist ein internationales Pharmaunternehmen mit Sitz in Wien, das sich auf seltene und komplexe Erkrankungen spezialisiert hat. Von Wien aus hat sich AOP Orphan in den letzten 25 Jahren zu einem etablierten Anbieter integrierter Therapielösungen entwickelt. Diese Entwicklung wird einerseits durch kontinuierlich hohe Investitionen in Forschung und Entwicklung und andererseits durch eine sehr konsequente und pragmatische Orientierung an den Bedürfnissen aller Stakeholder ermöglicht - insbesondere der Patientinnen und Patienten, ihrer Angehörigen sowie aller an der Therapie beteiligten Ärzte und der Pflegekräfte. Im dritten Quartal 2020 hat AOP Orphan mit Amomed und SciPharm zwei europäische Healthcare-Unternehmen übernommen und setzt damit seinen kontinuierlichen Wachstumskurs zu einer paneuropäischen Healthcare-Gruppe mit Spezialisierung auf seltene Erkrankungen mit komplexem Management weiter fort.
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