Neuer Behandlungsansatz gegen Huntington-Krankheit

Die Huntington-Krankheit könnte mit der Entwicklung eines Behandlungsansatzes, der die Produktion des verantwortlichen defekten Proteins ausschaltet, endlich einen würdigen Gegenspieler bekommen. Beverly Davidson von der University of Iowa http://www.medicine.uiowa.edu/davidsonlab berichtete auf einer Tagung der American Society of Gene Therapy http://www.asgt.org von den Fortschritten bei der Entwicklung eines Behandlungsansatzes mittels RNA Interferenz (RNAi). Bei der Huntington-Krankheit handelt es sich um eine bisher nicht behandelbare vererbte Krankheit, bei der repetitive DNA Sequenzen zu der Produktion einer fehlerhaften Version des Proteins Huntingtin führen, das multiple Kopien der Animosäure Glutamin erhält. Die Betroffenen verlieren als Erwachsene ihre kognitiven Fähigkeiten, leiden unter unfreiwilligen Bewegungen und sterben meist nach einem Jahrzehnt.