pte20201126033 Medizin/Wellness, Forschung/Entwicklung

Gentherapie: Neuer Ansatz gegen Augenleiden

Trinity College Dublin will die bislang unheilbare Dominante Optikusathropie behandeln


Zelle mit gesunden Mitochondrien (Foto: Jane Farrar/Daniel Maloney, tcd.ie)
Zelle mit gesunden Mitochondrien (Foto: Jane Farrar/Daniel Maloney, tcd.ie)

Dublin (pte033/26.11.2020/13:30) Forscher des Trinity College Dublin http://tcd.ie haben einen neuen Ansatz in der Gentherapie entwickelt, der Augenkrankheiten behandeln soll, die oft zum fortschreitenden Sehkraftverlust führen. Konkret geht es dabei um die Dominante Optikusathropie (DOA). Die Studie hat laut den Wissenschaftlern auch Auswirkungen auf eine viel breitere Palette neurologischer Erkrankungen, die mit der Alterung in Zusammenhang stehen. Details wurden in "Frontiers in Neuroscience" publiziert.

Gen OPA1 als Schlüssel

Charakterisiert durch eine Degeneration der Sehnerven, zeigen sich die ersten DOA-Symptome meist zu Beginn des Erwachsenenalters. Dazu gehören ein moderater Verlust der Sehkraft und Einschränkungen bei der Farbwahrnehmung. Die Schwere der Symptome ist unterschiedlich. Sie können sich im Laufe der Zeit verschlechtern und bis zur Erblindung führen. Derzeit gibt es bei dieser Krankheit weder eine Möglichkeit der Prävention noch der Heilung.

Das Gen OPA1 liefert die Anweisungen für die Produktion eines Proteins, das in Zellen und Gewebe im ganzen Körper vorhanden ist. Es ist von entscheidender Bedeutung für die Aufrechterhaltung einer einwandfreien Funktion in den Mitochondrien, den Energieproduzenten in den Zellen. Ohne das von OPA1 hergestellte Protein ist die Funktion der Mitochondrien nicht optimal. Das mitochondriale Netzwerk wird somit beeinträchtigt. Bei DOA-Patienten bewirken Mutationen von OPA1 und dysfunktionale Mitochondrien ein Fortschreiten der Krankheit.

Tests mit Mäusen erfolgreich

Die Gentherapie des Teams unter Leitung von Daniel Maloney und Jane Farrar hat die visuelle Funktion in Tests am Mausmodell geschützt. Die Tiere wurden zuvor mit einer Chemikalie behandelt, die auf die Mitochondrien abzielte und zu deren Beeinträchtigung führte. Die Forscher konnten auch nachweisen, dass ihr Ansatz die mitochondriale Leistung bei menschlichen Zellen verbesserte, die Mutationen des Gens OPA1 enthielten. Damit besteht Hoffnung, dass dieser Ansatz auch beim Menschen wirksam ist.

Laut Maloney kam ein Laborverfahren zum Einsatz, das den Zellen ein spezifisches Gen zur Verfügung stellt. Dafür werden veränderte, nicht schädliche Viren eingesetzt. Damit konnte die Funktion der Mitochondrien in den behandelten Zellen direkt verändert werden. Ihre Fähigkeit zur Energieproduktion wurde verbessert. Das half wiederum, sie vor einer Schädigung zu schützen. Entscheidend sei, dass eine mitochondriale Dysfunktion bei einer ganzen Reihe anderer neurologischer Erkrankungen wie Alzheimer und Parkinson zu Problemen führt.

(Ende)
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