Neue Gentherapie setzt auf natürliche Reparaturmechanismen

Wissenschafter des UT Southwestern Medical Center http://www.utsouthwestern.edu haben ein neues Gentherapieverfahren entwickelt, das Mutationen in Krankheit verursachenden Genen präzise und dauerhaft korrigieren kann. Durch die künstliche Einleitung eines DNA Reparaturvorganges, der so genannten homologen Rekombination, konnte eine mutierte Version eines Gens ersetzt werden. Dabei handelte es sich um ein Gen, das einen Teil des Interleukin-2 Rezeptors (IL-2R) beim Menschen kodiert. Es gelang sowohl die Funktions des Gens wieder herzustellen als auch die Produktion des IL-2R Proteins. Mutationen der IL-2R Gene werden mit einer seltenen Immunkrankheit, dem schweren kombinierten Immundefekt (SCID), in Zusammenhang gebracht. Die Ergebnisse der Studie wurden in Nature http://www.nature.com veröffentlicht.