MetrioPharm AG: MetrioPharm initiiert präklinische Experimente in Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Zürich (pta016/12.10.2022/12:30 UTC+2)

• MetrioPharm prüft die Wirksamkeit seiner Leitsubstanz MP1032 in einem DMD-Modell
• Das Unternehmen erhält von Duchenne UK eine Förderung in Höhe von 125.000 Euro
• DMD ist die häufigste und schwerste Form der Muskeldystrophie; in Europa und den USA ist DMD eine designierte Orphan-Erkrankung

Zürich, Oktober 12, 2022. MetrioPharm AG, ein pharmazeutisches Unternehmen, das Medikamente gegen Entzündungskrankheiten entwickelt, gibt bekannt, dass es von der führenden britischen Wohltätigkeitsorganisation für Duchenne-Muskeldystrophie, Duchenne UK, eine Förderung von 125.000 Euro erhalten hat. MetrioPharm führt derzeit präklinische Experimente durch, um die Wirksamkeit von MetrioPharm's Leitwirkstoff MP1032 für die Behandlung von DMD zu untersuchen.

DMD ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche und -degeneration aufgrund von Veränderungen eines Proteins gekennzeichnet ist. Dieses Protein ist wesentlich für die Erhaltung der Muskelzellen zuständig. DMD ist die schwerste Form einer Vielzahl an Erkrankungen, die als angeborene Muskeldystrophien bekannt sind. Die ersten DMD-Symptome treten in der frühen Kindheit auf, in der Regel im Alter von 2 bis 3 Jahren. Die Krankheit betrifft vor allem Jungen mit schwerem Muskelschwund und Herzversagen, während Mädchen auch mildere Symptome aufweisen können. DMD verkürzt die Lebenserwartung erheblich, wobei derzeitige Therapien das Fortschreiten der Krankheit lediglich verlangsamen.

DMD wird als seltene Krankheit (Orphan Disease) mit hohem, momentan ungedecktem medizinischem Bedarf eingestuft. Neue Behandlungen für seltene Krankheiten werden von der EMA und der amerikanischen FDA bei der Entwicklung und Marktzulassung vorrangig gefördert.

MP1032 wird derzeit in dem anerkannten mdx-Mausmodell für DMD getestet. In diesem In-vivo-Modell wird die Wirkung von MP1032 auf die frühe Muskelentzündung und -degeneration hin untersucht und mit der Wirkung von zwei Steroiden verglichen. Die Ergebnisse sollen der MetrioPharm Erkenntnisse zur weiteren klinischen Entwicklung von MP1032 mit DMD-Patienten, die primär mit Steroiden behandelt wurden, vermitteln.

Dr. Wolfgang Brysch, Chief Scientific Officer (CSO) von MetrioPharm, kommentiert: "Ich bin durch die Arbeit mit unserem Präparat MP1032 auf DMD aufmerksam geworden. Ein erfahrener Forscher und Arzt auf diesem Gebiet hat uns darauf hingewiesen, dass unser Medikament den Verlauf dieser verheerenden Kinderkrankheit beeinflussen könnte. Wir testen derzeit, ob MP1032 den Muskelschwund lindern kann, der durch den genetischen Defekt verursacht wird und zu Entzündungen und Degeneration in den Muskeln des Kindes führt. Zurzeit werden Kinder, die an DMD leiden, lebenslang mit hoch dosierten Steroiden behandelt, die zu starken Nebenwirkungen führen. Wir hoffen, eine kombinierte Behandlung aus unserer Leitsubstanz MP1032 und Steroiden entwickeln zu können, die solche Nebenwirkungen reduziert und den Muskelabbau verlangsamt."

Dr. Alessandra Gaeta, Forschungsdirektorin bei Duchenne UK: "Wir arbeiten mit Hochdruck daran, neue Therapien für DMD zu finden. Es gibt einen dringenden ungedeckten Bedarf an wirksamen DMD-Behandlungen, und wir freuen uns, mit MetrioPharm zusammenzuarbeiten, um diese Suche zu beschleunigen, indem wir ein Medikament erforschen, das sich bereits in anderen Krankheitsbereichen als sicher und wirksam erwiesen hat."

Alasdair Robertson, der die Stiftung "For Felix" für Duchenne UK leitet, erklärt: "Bei meinem Sohn Felix wurde im Dezember 2014 die seltene Krankheit Duchenne diagnostiziert. Seitdem arbeiten wir mit vereinten Kräften gegen die Zeit, um eine Methode innovative Behandlungen zu eruieren und weiterzuentwickeln. Ich habe Dr. Wolfgang Brysch und das MetrioPharm Team im Rahmen dieser Suche kennengelernt und bin sehr optimistisch, dass MetrioPharms Leitwirkstoff MP1032 Teil einer Behandlung sein könnte, die das Leiden der von DMD betroffenen Kinder wesentlich lindert."

Über Duchenne UK

Als die führende britische Wohltätigkeitsorganisation für Duchenne-Muskeldystrophie finanziert die Organisation bahnbrechende wissenschaftliche Forschungsansätze, für die Entwicklung neuer Therapien und Technologien zur Behandlung dieser vielfach wenig bekannten Krankheit. Erklärte Ziele von Duchenne UK sind die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten, aber auch die Entwicklung von Therapien, die Krankheit gänzlich zu stoppen. Die Organisation bringt führende Forscher mit der pharmazeutischen Industrie, dem NHS (National Health Service UK) und Patienten zusammen. So soll die Therapieentwicklung beschleunigt und die Behandlungen für diejenigen bereitgestellt werden, die sie so dringend benötigen.

duchenneuk.org

Über MetrioPharm
MetrioPharm AG ist ein privates, clinical stage Biotech-Unternehmen, das sich auf Therapien für Entzündungs- und Infektionskrankheiten konzentriert.

MetrioPharms Entwicklungsziel richtet sich mit einer neuen Klasse von selbstregulierenden Wirkstoffkandidaten auf die Modulation des Immunstoffwechsels. Die Plattform des Unternehmens basiert auf First-In-Class selbstregulierenden niedermolekularen Stoffwechselmodulatoren, die ihre präklinische und klinische Wirksamkeit bei einer Vielzahl von Entzündungs- und Infektionskrankheiten mit einem hervorragenden Sicherheitsprofil gezeigt haben. Darüber hinaus bestehen Entwicklungsmöglichkeiten der Technologie in der metabolischen Modulation der Tumormikroumgebung, um die Wirksamkeit von immunonkologischen Therapien zu verbessern.

Basierend auf dieser Kerntechnologie hat das Unternehmen eine breit gefächerte Pipeline krankheitsspezifischer Wirkstoffkombinationen zur Bekämpfung von Entzündungs-, Autoimmun- und degenerativen Erkrankungen entwickelt. Präklinische oder klinische Wirksamkeitsdaten wurden in Multiple Sklerose, Arthritis, Sepsis, entzündliche Darmerkrankungen und Psoriasis gewonnen. Das Unternehmen erforscht derzeit auch die Orphan-Indikation Duchenne-Muskeldystrophie.

In einem zweiten Entwicklungsstrang soll die Technologie zur Bekämpfung von Infektionskrankheiten wie COVID-19 nutzbar gemacht werden. Unterstützt durch eine Förderung der European Health Emergency Preparedness and Response Authority (HERA) in Höhe von 7,5 Mio. EUR, läuft derzeit eine explorative Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirkung von MP1032 bei hospitalisierten COVID-19-Patienten (erste Daten werden im 4. Quartal 2022 erwartet).

Die MetrioPharm AG hat ihren Hauptsitz in Zürich und eine Niederlassung für F&E-Aktivitäten in Berlin.

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