sciencemuseum.org.uk

Dallas (pte038/05.04.2005/14:30) - Wissenschafter des UT Southwestern Medical Center http://www.utsouthwestern.edu haben ein neues Gentherapieverfahren entwickelt, das Mutationen in Krankheit verursachenden Genen präzise und dauerhaft korrigieren kann. Durch die künstliche Einleitung eines DNA Reparaturvorganges, der so genannten homologen Rekombination, konnte eine mutierte Version eines Gens ersetzt werden. Dabei handelte es sich um ein Gen, das einen Teil des Interleukin-2 Rezeptors (IL-2R) beim Menschen kodiert. Es gelang sowohl die Funktions des Gens wieder herzustellen als auch die Produktion des IL-2R Proteins. Mutationen der IL-2R Gene werden mit einer seltenen Immunkrankheit, dem schweren kombinierten Immundefekt (SCID), in Zusammenhang gebracht. Die Ergebnisse der Studie wurden in Nature http://www.nature.com veröffentlicht.

Kinder, die an SCID leiden, können Infektionen nicht effektiv abwehren und müssen daher permanent in einer keimfreien Umgebung leben. Ihre Lebenserwartung wird normalerweise durch Infektionen verkürzt. Knochenmarkstransplantationen können für die Behandlung eingesetzt werden. Es handelt sich dabei jedoch um einen Therapieansatz, der nicht immer erfolgreich ist. Der leitende Wissenschafter Matthew Porteus erklärte, dass SCID für das neue Verfahren ideal sei, da nur ein Defekt in einer kleinen Anzahl von Immunzellen korrigiert werden müsse. "Die gesunden Zellen wachsen und teilen sich vorzugsweise über den mutierten." Frühere Versuche SCID mittels Gentherapie zu behandeln waren aufgrund von Schwierigkeiten bei dem Einbringungsverfahren nicht sehr erfolgreich. In einem Fall wurde ein korrektes IL-2R durch einen inaktiven Virus platziert. Einige der Patienten erkrankten jedoch in der Folge an Leukämie, da das Virus ungeplant ein Krebsgen aktivierte.

(Ende)